유전자치료제 회사
(CRISPR Therapeutics,Thermo Fisher Scientific, 툴젠, Editas Medicine)
유전자 치료제는 현재 바이오 의약품 분야에서 가장 주목받는 기술 중 하나로, 인간의 유전자를 직접 조작하여 특정 질환을 치료하기 위해 사용되는 바이오 의학 기술입니다. 유전적 결함이나 질병을 일으키는 비정상적인 유전자를 정상 유전자로 대체하거나, 새로운 유전자를 추가하여 질병을 치료하거나 혹은 예방하는 방식으로 치료하는 것을 말합니다. 대표적인 기술인 CRISPR-Cas9과 같은 유전자 편집 기술과 줄기세포 연구가 활발히 진행되고 있으며 이를 통해 암, 희귀질환, 심혈관계 질환 등 다양한 분야에서 유전자 치료제가 개발되고 있습니다. 특히 희귀 유전 질환이나 기존 치료법으로 접근하기 어려운 질환에서 중요한 역할을 할 것으로 기대하고 있습니다. 특정 유전 질환을 가진 환자에게 정상적인 유전자를 세포 안으로 전달해서 결함을 교정하는 치료를 할 수도 있습니다. 이는 유전자 변이에 의해 발생하는 질병들을 근본적으로 해결할 수 있는 가능성을 열어줍니다. 이런 측면에서 유전자 치료제는 기존의 치료제와는 본질적으로 다르다고 볼 수 있습니다. 기존 치료제는 주로 질병의 증상을 완화하거나 진행을 억제하는 데 초점을 맞췄다면, 유전자 치료제는 질병의 원인을 직접적으로 수정하는 것입니다. 예를 들어, 항생제나 항암제는 병원체를 제거하거나 암세포의 성장을 억제하는 방식으로 작동하지만, 유전자 치료제는 문제를 일으키는 유전적 요인을 바로잡아 질병의 뿌리를 제거하여 해결하는 것입니다. 유전자 치료제는 전통적인 치료법이 효과를 발휘하기 어려운 상황에서도 유전자 치료제는 환자의 유전적 특성에 맞춘 맞춤형 치료를 통해 높은 효과를 기대할 수 있고, 이에 따른 부작용도 크지 않을 것으로 기대하고 있습니다. 미국 FDA는 매년 10~20개의 유전자 및 세포 치료제를 승인할 것으로 예상하고 있는데 이 분야의 빠른 성장과 상용화를 보여준다고 할 수 있습니다. 이러한 점에서 의학의 새로운 지평을 열고 있으며, 앞으로 더 많은 질병에 적용될 가능성을 열어줄 것으로 보입니다. 아래의 회사들이 이 분야에 선도적인 위치에 있습니다. 우리나라에도 툴젠이란 회사가 있네요.
CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics는 스위스 주크(Zug)에 본사를 둔 생명공학 회사로, CRISPR-Cas9 유전자 편집 기술을 활용하여 다양한 질병 치료제를 개발하는 데 주력하고 있습니다. 2013년에 설립된 이 회사는 CRISPR 기술 공동 개발자인 에마뉘엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier)가 공동 창립자로 참여했으며, 유전자 편집 기술을 통해 질병 치료의 새로운 가능성을 열어가고 있습니다. CRISPR Therapeutics의 대표적인 성과 중 하나는 겸상 적혈구 빈혈증(Sickle Cell Disease)과 베타 지중해빈혈(Beta Thalassemia) 치료를 위한 Exa-cel(구 CTX001)의 개발입니다. 이 치료제는 CRISPR-Cas9 기술을 활용하여 환자의 혈액 줄기세포를 편집한 후 다시 체내에 주입하는 방식으로 작동하며, 미국과 영국 등 여러 국가에서 승인을 받았습니다. 이 외에도 면역-종양학, 심혈관 질환, 당뇨병 및 재생 의학 분야등 다양한 임상 및 전임상 프로그램을 운영하고 있습니다. 현재 CRISPR Therapeutics는 차세대 유전자 편집 기술과 전달 플랫폼을 개발하는 데 집중하고 있습니다. 특히, 지질 나노입자(LNP)를 활용한 간 및 조혈모세포(HSC) 타겟팅 기술을 통해 치료 효율성을 높이고, 생체 (in vivo) 유전자 편집 기술을 발전시켜 환자들에게 더 간단하고 효과적인 치료를 제공하기 위해 노력하고 있습니다. 면역세포 치료제와 심혈관 질환 치료제 개발을 포함한 다양한 파이프라인을 확장하고 있으며, 이를 통해 글로벌 바이오테크 산업에서의 입지를 강화하고 있습니다. CRISPR Therapeutics는 혁신적인 유전자 편집 기술을 통해 질병 치료의 패러다임을 변화시키고 있으며, 지속적인 연구와 개발을 통해 더 많은 환자들에게 혜택을 제공하고자 노력하고 있습니다.
Thermo Fisher Scientific
Thermo Fisher Scientific은 생명과학, 임상 연구, 분석 기기 및 실험실 서비스 분야에서 세계적인 선도 기업입니다. 본사는 미국 매사추세츠주 월섬(Waltham)에 위치하고 있으며, 2006년 Thermo Electron과 Fisher Scientific의 합병으로 설립되었습니다 CRISPR-Cas9 기술을 활용하여 유전자 편집 연구를 지원한 다양한 사례를 보유하고 있습니다. CRISPR-Cas9 시스템을 통해 줄기세포 공학, 유전자 치료, 질병 모델 개발 등 여러 분야에서 연구자들이 유전체 편집을 수행할 수 있도록 돕고 있습니다. 특히, Thermo Fisher는 CRISPR-Cas9 기술을 사용하여 혈액 줄기세포에서의 유전자 편집 효율성과 안전성을 개선하는 연구를 지원한 사례가 있습니다. 이러한 연구는 암 치료와 같은 질병 치료에 중요한 기여를 할 수 있는 가능성을 보여줍니다. Thermo Fisher는 연구자들에게 CRISPR-Cas9 기술을 쉽게 활용할 수 있도록 gRNA 설계 도구, Cas9 단백질, 벡터 시스템 등 다양한 리소스도 제공하고 있습니다. 이를 통해 연구자들은 특정 유전자 부위를 정확히 타겟팅하고, 효율적인 유전자 편집을 수행할 수 있게 되었습니다.
툴젠
해외에 CRISPR Therapeutics가 있다면 우리나라에는 툴젠이 있습니다. 툴젠(ToolGen)은 199년에 유전자 교정 기술을 전문으로 하는 우리나라의 바이오 기업으로 탄생하였습니다. 이 회사는 CRISPR-Cas9 기술을 포함하여 다양한 유전자 가위 기술(ZFN, TALEN 등)을 개발하고 있으며, 이를 활용하여 치료제 개발, 종자 개량, 특허 수익화 사업 등을 활발히 진행하고 있습니다. 특히 진핵세포에서 CRISPR-Cas9 기술을 적용한 세계 최초의 특허를 보유하고 있으며 이를 통한 상업화에 박차를 가하면서 글로벌 유전자 교정 업계에서 중요한 위치를 차지하고 있습니다. 툴젠은 유전자 교정 기술을 통해 난치성 질환 치료제 개발과 주요 작물의 유전자 교정을 통한 식량 문제 해결에도 기여하고 있습니다. 최근에는 KT&G와 협력하여 유전자 교정 기술을 활용한 고부가가치 담배 식물 개발 프로젝트를 진행 중이며, 이 연구는 특정 성분 함량을 줄이거나 풍미를 개선하는 데 초점을 맞추고 있습니다. 또한, 툴젠은 글로벌 특허 소송에서도 유리한 입지를 확보하며, CRISPR 기술의 상업적 활용 가능성을 높이고 있습니다. 샤르코마리투스병(CMT), 습성 황반변성, B형 혈우병 등 난치성 질환 치료제 개발뿐만 아니라, 주요 작물의 유전자 교정을 통해 농업 생산성을 향상시키는 연구도 진행 중입니다. 유전자 가위 기술과 관련된 광범위한 특허를 보유하고 있으며, 이를 통해 글로벌 시장에서 경쟁력을 강화하고 있습니다.
Editas Medicine
Editas Medicine은 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 생명공학 회사로, CRISPR-Cas9 및 CRISPR-Cas12a 기술을 활용하여 유전자 편집 기반 치료제를 개발하는 데 주력하고 있습니다. 2013년에 설립된 이 회사는 유전자 편집 기술의 선구자로, 희귀 질환 및 심각한 질병을 치료하기 위한 혁신적인 치료법을 개발하고 있습니다. Editas Medicine은 유전자 편집 기술을 통해 질병의 근본 원인을 해결하고자 하며, 이를 통해 환자들에게 지속적이고 정밀한 치료 옵션을 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다. Editas Medicine의 대표적인 성과 중 하나는 Leber 선천성 흑암시증(LCA10) 치료를 위한 EDIT-101 프로그램입니다. 이 프로그램은 CRISPR 기술을 활용하여 망막 세포의 돌연변이를 교정함으로써 시력을 회복시키는 것을 목표로 합니다. EDIT-101은 세계 최초로 생체 내(in vivo) 유전자 편집 기술을 사용한 임상 시험으로, 유전자 편집 기술의 실질적인 가능성을 입증한 사례로 평가받고 있습니다. 또한, 겸상 적혈구 빈혈증(SCD) 및 베타 지중해빈혈(TDT) 치료를 위한 EDIT-301 프로그램도 진행 중이며, 이는 AsCas12a라는 고유한 효소를 활용하여 높은 효율성과 특이성을 보여주고 있습니다. 향후 Editas Medicine은 생체 내(in vivo) 유전자 편집 기술 개발에 집중할 계획입니다. 특히, 지질 나노입자(LNP)를 활용한 전달 플랫폼을 통해 간 및 조혈모세포(HSC)와 같은 다양한 조직을 타겟팅하는 기술을 발전시키고 있습니다.